Tải Mofiin App

Tải ứng dụng Mofiin tại mofiin.com/app

Nhập mã web để nhận 5000₫ và thêm nhiều ưu đãi cực chất!!

×
Chế độ Ngày/ Đêm

Loại thuốc được bào chế riêng cho một bệnh nhân

Vnexpress
Loại thuốc được bào chế riêng cho một bệnh nhân
Thứ tư, 16/10/2019, 13:40 (GMT+7)

Loại thuốc được bào chế riêng cho một bệnh nhân

MỹThuốc Milasen, được đặt theo tên của bệnh nhân duy nhất trên thế giới mắc bệnh di truyền Batten - Mila Malcovec, 8 tuổi.
Thuốc Milasen được mô tả trong tạp chí y học New England, được cho là phương pháp điều trị tùy chỉnh đầu tiên đối với một bệnh di truyền. Bé Mila khi 3 tuổi bắt đầu trở thành một người khiếm thị, không thể đứng và ngẩng đầu được. Cô bé ăn qua ống thông dạ dày và mỗi ngày trải qua hơn 30 cơn co giật, mỗi cơn kéo dài một đến hai phút.  Các bác sĩ chẩn đoán Mila mắc bệnh Batten - một bệnh rối loạn di truyền tính trạng lặn. Bệnh nhân mắc bệnh này có một đến hai gene gây bệnh bị đột biến là MFSD9. Năm 2017, bác sĩ Timothy Yu và cộng sự tại bệnh viên nhi Boston phát hiện trong đoạn DNA ngoại lai có một gene làm xáo trộn quá trình sản xuất một loại protein quan trọng. Bác sĩ Yu nảy ra ý tưởng rằng tại sao không tạo ra một đoạn RNA tùy chỉnh ngăn chặn những ảnh hưởng của đoạn DNA ngoại lai này. Nghiên cứu một loại thuốc mới sẽ rất tốn kém, nhưng không còn cách nào khác. Julia, mẹ của Mila đã thành lập "Quỹ Phép màu Mila" để kêu gọi quyên góp. Cuối cùng, người mẹ quyên góp được 3 triệu USD để chi trả cho cuộc nghiên cứu. Căn bệnh di truyền hiếm gặp khiến Mila bị khiếm thị, co giật và gặp hàng loạt vấn đề sức khỏe khác. Ảnh: New York Times. Nhóm bác sĩ Timothy Yu thử nghiệm thuốc trên động vật và thành công. Tháng 1/2018, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ cấp giấy phép sử dụng thuốc cho Mila, đặt tên là thuốc Milasen. Ngày 31/01/2018, Mila lần đầu tiên sử dụng thuốc. Thuốc được truyền vào tủy sống dẫn lên não. Chỉ trong một tháng, cơ thể cô bé có những chuyển biến tích cực, ít co giật và các cơn co giật không còn kéo dài. Sau khi liên tục điều trị, các cơn co giật giảm đáng kể, chỉ còn dưới sáu lần một ngày, mỗi lần chỉ kéo dài dưới một phút. Hiện tại, Mila không cần sử dụng ống thông dạ dày nữa và có thể ăn đồ ăn xay nhuyễn. Cô bé chưa thể tự đứng dậy nhưng cổ và lưng đã thẳng hơn, không còn bị gục xuống như trước. Mila cũng bị mất một vốn từ vựng khá lớn nên phải tập nói từ đầu.  Mẹ đang bón thức ăn cho Mila. Ảnh: New York Times. Milasen là loại thuốc đầu tiên thế giới được bào chế dành riêng cho một bệnh nhân. Theo Rachel Sher - Phó chủ tịch phụ trách các vấn đề chính phủ và quản lý của Tổ chức Quốc gia về Bệnh hiếm lạ, tính riêng ở Mỹ có hơn 7.000 căn bệnh hiếm gặp và 90% trong số đó chưa có phương pháp chữa trị. Hàng chục nghìn bệnh nhân trong tình trạng giống Mila, nhưng các nhà khoa học không thể đủ điều kiện chế thuốc cho riêng từng người được. Bác sĩ Steven Joffe, giáo sư bộ môn Đạo đức Y học và Chính sách Sức khỏe tại Đại học Pennsylvania, cho biết nếu nghiên cứu sáng tạo ra loại thuốc cho từng bệnh nhân, chính phủ, công ty bảo hiểm, công ty dược phẩm sẽ không chi trả phần tiền này. Thay vào đó, người trả chính là gia đình bệnh nhân. Điều này có nghĩa thuốc cá nhân chỉ dành cho người có điều kiện kinh tế, khả năng huy động lượng tiền lớn hoặc người nhận được hỗ trợ từ các tổ chức. Thuốc của Mila được chi trả từ Quỹ do mẹ cô bé kêu gọi quyên góp nhưng mẹ của Mila và bác sĩ Yu từ chối tiết lộ kinh phí là bao nhiêu.Thư Lương (Theo New York Times)
Advertisement  Tagschế tạo thuốcchữa cho bệnh nhân duy nhấtbệnh lạdi truyền hiếm gặp

Tin mới trong ngày

Motorola RAZR 2019 ra mắt - huyền thoại nắp gập trở lại

Motorola RAZR 2019 ra mắt - huyền thoại nắp gập trở lại Motorola RAZR 2019 ra mắt - huyền thoại nắp gập trở lại Khác với Samsung hay Huawei, Motorola lựa chọn kiểu dáng chiếc điện thoại đình đám ra đời cách đây 15 năm để phát triển smartphone màn hình gập mới nhất.

Zing news Công nghệ 14/11/2019
  • 0
  • 0
Lý do Công Phượng dự bị trong trận Việt Nam đấu UAE

Lý do Công Phượng dự bị trong trận Việt Nam đấu UAE Lý do Công Phượng dự bị trong trận Việt Nam đấu UAE Huấn luyện viên Park Hang-seo cần trung phong để tận dụng điểm yếu phòng ngự của UAE, nên Tiến Linh là phương án thích hợp hơn so với Công Phượng.

Zing news Thể thao 14/11/2019
  • 0
  • 0
Ticketbox sau 3 tháng sáp nhập vào Tiki

Ticketbox sau 3 tháng sáp nhập vào Tiki Ticketbox sau 3 tháng sáp nhập vào Tiki Ticketbox cải tiến hệ thống và công nghệ cũng như mở rộng đối tác sau khi sáp nhập vào hệ sinh thái "all - in - one" của Tiki.

Vnexpress Kinh doanh 14/11/2019
  • 0
  • 1
Đường tình lận đận của diễn viên Ngọc Lan

Đường tình lận đận của diễn viên Ngọc Lan Đường tình lận đận của diễn viên Ngọc Lan Ngọc Lan là nữ diễn viên xinh đẹp nhưng có đường tình duyên lận đận. Cô trải qua 3 mối tình và ly hôn Thanh Bình ở tuổi 34.

Zing news Giải trí 14/11/2019
  • 0
  • 0
Quý cô ngấp nghé 30 và có điều kiện, hãy rước về 5 lọ serum chống lão hoá "sang xịn mịn" sau đây

Quý cô ngấp nghé 30 và có điều kiện, hãy rước về 5 lọ serum chống lão hoá "sang xịn mịn" sau đây Quý cô ngấp nghé 30 và có điều kiện, hãy rước về 5 lọ serum chống lão hoá "sang xịn mịn" sau đây Dưới đây là những lọ tinh chất chống lão hoá cực đỉnh, tuy đắt xắt ra miếng nhưng bạn sẽ khó mà bỏ qua.

Afamily Đẹp 14/11/2019
  • 0
  • 1
Thị trường “đỏ lửa”, khối ngoại trở lại mua ròng trong phiên 14/11

Thị trường “đỏ lửa”, khối ngoại trở lại mua ròng trong phiên 14/11 Thị trường “đỏ lửa”, khối ngoại trở lại mua ròng trong phiên 14/11 Giao dịch khối ngoại diễn ra khá tích cực khi họ mua ròng trên cả 3 sàn với tổng giá trị 63 tỷ đồng. Lực mua tập trung chủ yếu vào VRE (91,05 tỷ đồng), VHM (22,9 tỷ đồng).

CafeF Chứng khoán 14/11/2019
  • 0
  • 0
Mặc tin đồn rạn nứt, Trường Giang vẫn tự tay làm những điều nhỏ nhặt này cho Nhã Phương

Mặc tin đồn rạn nứt, Trường Giang vẫn tự tay làm những điều nhỏ nhặt này cho Nhã Phương Mặc tin đồn rạn nứt, Trường Giang vẫn tự tay làm những điều nhỏ nhặt này cho Nhã Phương Trải qua hơn 1 năm hôn nhân, Trường Giang vẫn không quên dành cho vợ những hành động lãng mạn của mình.

Afamily Hậu trường 14/11/2019
  • 0
  • 0
Hàng chục nghìn khán giả thủ đô “cháy” hết mình với The Color Queen

Hàng chục nghìn khán giả thủ đô “cháy” hết mình với The Color Queen Hàng chục nghìn khán giả thủ đô “cháy” hết mình với The Color Queen Tối qua, hàng chục nghìn khán giả thủ đô “cháy” hết mình trong đêm nhac The Color Queen” diễn ra tại quảng trường Đông Kinh Nghĩa Thục, Hoàn Kiếm, Hà Nội.

  • 0
  • 1
Tin nóng: Sắm nhẫn cưới Wedding Land trúng Iphone 11 và vàng 999.9

Tin nóng: Sắm nhẫn cưới Wedding Land trúng Iphone 11 và vàng 999.9 Tin nóng: Sắm nhẫn cưới Wedding Land trúng Iphone 11 và vàng 999.9 Trong thời gian diễn ra Hội chợ Quốc tế Trang sức 2019 (VIJF), từ 14 – 18/11/2019 tại Nhà thi đấu Phú Thọ (Q.11, TP.HCM), Wedding Land – Thương hiệu Trang sức Cưới thuộc Tập đoàn Vàng bạc Đá quý DOJI dành tặng khách hàng mức ưu đãi hấp dẫn tới 20% và cơ hội trúng Iphone 11 và vàng 999.9 giá trị.

  • 0
  • 0
FBI phá đường dây lừa đảo Apple với 10.000 iPhone, iPad giả

FBI phá đường dây lừa đảo Apple với 10.000 iPhone, iPad giả FBI phá đường dây lừa đảo Apple với 10.000 iPhone, iPad giả Đường dây lừa đảo với hơn 10.000 iPhone và iPad giả có nguồn gốc Trung Quốc khiến Apple thiệt hại 6,1 triệu USD.

Zing news Công nghệ 14/11/2019
  • 0
  • 0
FBI phá đường dây lừa đảo Apple với 10.000 iPhone, iPad giả

FBI phá đường dây lừa đảo Apple với 10.000 iPhone, iPad giả FBI phá đường dây lừa đảo Apple với 10.000 iPhone, iPad giả Đường dây lừa đảo với hơn 10.000 iPhone và iPad giả có nguồn gốc Trung Quốc khiến Apple thiệt hại 6,1 triệu USD.

Zing news Công nghệ 14/11/2019
  • 0
  • 0
Xe chở rác húc xe bánh mì rồi lao vào nhà dân tông sập mái hiên

Xe chở rác húc xe bánh mì rồi lao vào nhà dân tông sập mái hiên Xe chở rác húc xe bánh mì rồi lao vào nhà dân tông sập mái hiên Xe chở rác đang lưu thông thì bất ngờ mất lái, leo lên vỉa hè tông xe bán bánh mì rồi lao vào nhà dân tông sập mái hiên. Vụ tai nạn khiến 4 người bị thương trong đó tài xế bị thương rất nặng.

Kenh14 Xã hội 14/11/2019
  • 0
  • 1
Đền cổ ở Đài Loan hút người độc thân đến cầu duyên

Đền cổ ở Đài Loan hút người độc thân đến cầu duyên Đền cổ ở Đài Loan hút người độc thân đến cầu duyên Đền Hà Hải ở Đài Bắc (Đài Loan, Trung Quốc) là nơi linh thiêng có tiếng, thu hút nhiều người độc thân đến cầu duyên, chiêm bái.

Zing news Du lịch 14/11/2019
  • 0
  • 0
Xem TRỰC TIẾP Việt Nam vs UAE: Công Phượng dự bị, Tiến Linh đá chính

Xem TRỰC TIẾP Việt Nam vs UAE: Công Phượng dự bị, Tiến Linh đá chính Xem TRỰC TIẾP Việt Nam vs UAE: Công Phượng dự bị, Tiến Linh đá chính ĐT Việt Nam đặt mục tiêu giành 3 điểm trọn vẹn trước UAE để hướng tới ngôi đầu bảng G vòng loại World Cup.

ttvn Đời sống 14/11/2019
  • 0
  • 0
Hoài Linh mặc cây hàng hiệu

Hoài Linh mặc cây hàng hiệu Hoài Linh mặc cây hàng hiệu Ngày 14/11, Hoài Linh chia sẻ ảnh chụp trong chuyến lưu diễn ở Australia. Nam danh hài gây chú ý khi mặc set đồ hiệu đắt đỏ của thương hiệu Dolce&Gabbana.

Zing news Giải trí 14/11/2019
  • 0
  • 0
Hướng dẫn viên lăng mạ, đe dọa nhân viên quán cà phê Đà Lạt

Hướng dẫn viên lăng mạ, đe dọa nhân viên quán cà phê Đà Lạt Hướng dẫn viên lăng mạ, đe dọa nhân viên quán cà phê Đà Lạt Một hướng dẫn viên vừa bị lên án vì dẫn đoàn khách đến quán cà phê ở Đà Lạt (Lâm Đồng) nhưng không chịu gọi đồ mà còn đe dọa, chửi bới nhân viên.

Zing news Du lịch 14/11/2019
  • 0
  • 0
Xem TRỰC TIẾP Vòng loại World Cup 2022: Việt Nam vs UAE

Xem TRỰC TIẾP Vòng loại World Cup 2022: Việt Nam vs UAE Xem TRỰC TIẾP Vòng loại World Cup 2022: Việt Nam vs UAE ĐT Việt Nam đặt mục tiêu giành 3 điểm trọn vẹn trước UAE để hướng tới ngôi đầu bảng G vòng loại World Cup.

ttvn Đời sống 14/11/2019
  • 0
  • 0
Tàu ngầm Nga bị nghi xâm nhập lãnh hải Israel

Tàu ngầm Nga bị nghi xâm nhập lãnh hải Israel Tàu ngầm Nga bị nghi xâm nhập lãnh hải Israel Tàu ngầm Nga xuất hiện cách bờ biển miền trung Israel khoảng 15 km và rời đi sau khi được thông báo, nguồn tin quân đội nước này tiết lộ.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 1
Trump sắp công bố cuộc điện đàm với Tổng thống Ukraine

Trump sắp công bố cuộc điện đàm với Tổng thống Ukraine Trump sắp công bố cuộc điện đàm với Tổng thống Ukraine Trump cho biết sẽ công khai nội dung cuộc điện đàm thứ hai với Tổng thống Ukraine Zelenskiy khi họp báo cùng Erdogan tại Nhà Trắng.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Greta Thunberg đi nhờ thuyền đến Tây Ban Nha

Greta Thunberg đi nhờ thuyền đến Tây Ban Nha Greta Thunberg đi nhờ thuyền đến Tây Ban Nha Nhà hoạt động môi trường Greta Thunberg sẽ đi nhờ thuyền của hai YouTuber từ Mỹ đến Tây Ban Nha dự hội nghị biến đổi khí hậu.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Nghị sĩ Mỹ trình dự luật đấu tranh kinh tế với Trung Quốc

Nghị sĩ Mỹ trình dự luật đấu tranh kinh tế với Trung Quốc Nghị sĩ Mỹ trình dự luật đấu tranh kinh tế với Trung Quốc Các thượng nghị sĩ Mỹ trình dự luật yêu cầu chính phủ thường xuyên phác thảo chiến lược an ninh kinh tế để kiềm chế Trung Quốc trỗi dậy.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Tên lửa tối tân Israel có thể rơi vào tay Nga

Tên lửa tối tân Israel có thể rơi vào tay Nga Tên lửa tối tân Israel có thể rơi vào tay Nga Quân đội Syria dường như thu được tên lửa Stunner phóng từ lá chắn David's Sling của Israel, sau đó chuyển cho Nga.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Mỹ công nhận Tổng thống lâm thời Bolivia

Mỹ công nhận Tổng thống lâm thời Bolivia Mỹ công nhận Tổng thống lâm thời Bolivia Mỹ công nhận Phó chủ tịch Thượng viện Anez là Tổng thống lâm thời Bolivia sau khi Morales từ chức, gọi đây là quá trình chuyển đổi dân chủ.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Bị phạt vì mang mèo béo lên máy bay

Bị phạt vì mang mèo béo lên máy bay Bị phạt vì mang mèo béo lên máy bay NgaMikhail Galin bị hãng hàng không Aeroflot xử phạt sau khi mang mèo cưng Viktor vượt quá trọng lượng cho phép lên máy bay.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Harry - Meghan không nghỉ lễ cùng hoàng gia

Harry - Meghan không nghỉ lễ cùng hoàng gia Harry - Meghan không nghỉ lễ cùng hoàng gia Vợ chồng Hoàng tử Harry sẽ dành kỳ nghỉ cùng mẹ của công nương Meghan, bà Doria Ragland, thay vì ở bên hoàng gia như thông lệ.

Vnexpress Thế giới 14/11/2019
  • 0
  • 0
Tải ứng dụng